Для людей с тяжелой гемофилией A («заболевание крови») может быть полезно, регулярно применять препараты для свертывания крови для профилактики. Благодаря им сильное кровотечение может возникать реже. У людей с тяжелой гемофилией свертывание крови настолько сильно нарушено, что они могут кровоточить без видимой причины. Травмы могут стать причиной потери большого количества крови. У них также часто бывает внутреннее кровотечение, которое может повредить органы и суставы.
Причина: у людей с гемофилией не хватает белка, который делает сгусток крови. В зависимости от того, какой фактор свертывания отсутствует, говорят о гемофилии А или В. При гемофилии А не хватает фактора VIII, при гемофилии В факторе IX.
Лечение тяжелой гемофилии. В случае тяжелой гемофилии отсутствующий фактор свертывания крови заменяется: активное вещество вводится в вену. В прошлом были доступны только факторы свертывания, которые были получены из крови человека. Сегодня они также производятся с использованием биотехнологий.
Есть две стратегии лечения:
- Ориентированная на спрос терапия: фактор свертывания вводится, например, после кровотечения или перед плановой операцией.
- Профилактическая (терапевтическая) терапия. Фактор коагуляции регулярно вводят профилактически, чтобы постоянно улучшать способность крови к свертыванию, примерно каждый второй или третий день.
Ученые из Института качества и эффективности здравоохранения хотели знать, какая стратегия лечения больше подходит для лечения тяжелой гемофилии. Для этого они искали исследования, в которых сравнивали профилактическое и основанное на потребностях лечение.
Группа ученых нашла в общей сложности три исследования, каждое только для гемофилии А: два исследования с детьми и одно с подростками и взрослыми. Участники были случайным образом распределены между двумя группами. Участники группы, получающей профилактическую терапию, получали биотехнологически активный ингредиент octocog alfa каждый второй или третий день. Он заменяет фактор свертывания крови VIII. Участники группы сравнения получали активный ингредиент только при необходимости.
Возможные преимущества для профилактической терапии
Исследования дают слабые доказательства того, что дети с тяжелой гемофилией реже испытывают сильное кровотечение при профилактическом лечении. Однако остается неясным, может ли регулярное распыление фактора свертывания крови также уменьшать боль, поддерживать функцию суставов или снижать смертность. Исследования также не содержат подходящих данных о возможных побочных эффектах активного вещества, таких как тромбоз или инфекции в месте инъекции.
Исследование среди подростков и взрослых показывает, что профилактическая терапия может защитить от сильного кровотечения. Это также предоставляет слабые доказательства того, что профилактическое лечение может уменьшить боль и улучшить общее состояние здоровья по сравнению с основанным на необходимости лечением. В этом исследовании также остается неясным, как регулярное распыление влияет на функцию суставов. Тяжелые побочные эффекты были примерно одинаковыми в обеих группах лечения в этом исследовании.
Какая стратегия лечения больше подходит для тяжелой гемофилии B, остается неясным. Группа ученых не нашла подходящего исследования, в котором участвовали пациенты с гемофилией B.