Гемофилия — редкое наследственное заболевание

05.11.2021

Гемофилия — редкое заболевание, генетическое повреждение свертываемости крови. Заболевают только мужчины, рожденные с этим заболеванием. В крови людей с гемофилией отсутствует фактор свертывания крови (ФСК) VIII или IX — белки, контролирующие систему свертывания, и их недостаток приводит к кровотечению. Один человек из 10 000 новорожденных мужского пола рождается с гемофилией, и сегодня в Европе проживает около 80 000 человек с этим заболеванием. У значительного числа пациентов легкая форма заболевания отсутствует. У людей с гемофилией кровотечение происходит не быстрее, чем у здорового человека, но у них оно идет дольше.

Различают несколько форм гемофилии, но наиболее распространенной является гемофилия А. Это означает, что у такого человека недостаточно фактор свертывания крови VIII. Более редкая форма называется гемофилией B, и в ней отсутствует фактор свертывания крови IX. Они различаются только лабораторными исследованиями, а клинические данные идентичны при обеих формах заболевания.

Гемофилия- это наследственное заболевание, ген которого передается через половую хромосому X. Он передается от генов родителей — когда отец болен гемофилией, а мать здорова, сыновья не заболеют гемофилией, и все дочери будут носителями гена. Женщин, у которых есть ген гемофилии, называют носителями болезни. Для каждого ребенка мужского пола существует 50-процентная вероятность того, что у них будет это заболевание, и для каждой дочери существует 50-процентная вероятность того, что они будут нести ген гемофилии.

Женщины могут болеть гемофилией только в том случае, если их отец болен гемофилией, а мать является носителем гемофилии. Это очень редкое сочетание. Гемофилии делятся по степени тяжести патологии, а уровень активности дефицитного фактора коррелирует с клинической картиной. Это означает, что наиболее тяжелая форма заболевания с менее чем 1% активности дефицитного фактора имеет наиболее тяжелую клиническую картину, в то время как среднетяжелая и легкая форма заболевания характеризуется повышенным кровотечением только после травм, хирургических вмешательств и т. д.

Симптомы гемофилии

Типичные симптомы гемофилии — обильное кровотечение в крупных суставах коленей, локтей, паха, бедер, плеч и т. д., которое встречается в 75% случаев. Присутствуют другие формы кровотечения, такие как большие синяки, кровоизлияние в мышцу. Самыми тяжелыми и опасными формами кровотечения являются кровотечение во внутренние органы и внутримозговое кровотечение, которое может быть спонтанным или вызванным минимальной травмой.

Продолжительное кровотечение типично после травм, удаления зубов, хирургических вмешательств и других процедур. Умеренные или легкие формы диагностируются только после инвазивных процедур или стоматологических процедур. Начало кровотечения у большинства пациентов вызывает необычное ощущение в виде покалывания и тому подобного, называемого аурой.

Типичная картина острого кровотечения в крупный сустав — болезненность, припухлость, ощущение тепла в области сустава, и сустав находится в среднем положении. Этот сустав не может двигаться из-за боли и отека, поэтому человек находится в состоянии покоя. Повторное кровотечение в крупные суставы вызывает серьезные повреждения с деформациями суставов и необратимыми тяжелыми повреждениями, поэтому пациентам с тяжелой гемофилией в возрасте тридцати лет требуется ортопедическая операция по замене поврежденного сустава на искусственный, так называемый тотальный эндопротез.

Симптомы гемофилии А и В идентичны:

  • Большие синяки
  • Кровотечение в мышцы и суставы, особенно в колени, локти и лодыжки
  • Самопроизвольное кровотечение внутри тела
  • Продолжение кровотечения после травмы, удаления зуба или операции
  • Длительное кровотечение после травм, особенно травм головы
  • Кровотечение в сустав или мышцу вызывает странное чувство, припухлость, боль и скованность, затрудненное движение сустава или мышц.

Как лечится гемофилия?

Сегодня лечение гемофилии очень эффективно, поэтому недостающий фактор у людей с гемофилией вводят путем внутривенной инъекции в кровоток. Кровотечение остановится, когда будет применено достаточное количество фактора и когда фактор достигнет места кровотечения. Быстрое лечение кровотечения уменьшает боль и разрушение суставов, мышц и органов. Если пациент думает, что произошло кровотечение, и не уверен, важно немедленно применить лекарство и никогда не ждать кровотечения из опухших, теплых и болезненных суставов. К сожалению, полного излечения от гемофилии пока не существует, но люди, страдающие этим заболеванием, могут жить почти нормальной жизнью при адекватной терапии.

Единственный вариант — пересадка печени, способная вылечить гемофилию. Без надлежащего лечения людям с тяжелой формой ГФ трудно справляться с простыми действиями, такими как посещение школы или работы и даже соблюдение личной гигиены. Со временем у них развивается инвалидность, имеются сложности при передвижении или трудности при выполнении простых действий.

Ситуации, при которых необходимо ввести препарат:

  • При небольших ушибах кровотечение из носа часто не требует лечения, но препарат всегда следует применять в таких ситуациях.
  • Кровотечение в суставе
  • Кровотечение в мышцу
  • Травма шеи, рта, языка и лица
  • Сильный удар по голове и необычная головная боль
  • Сильное и постоянное кровотечение из любого места
  • После любой аварии, которая может вызвать кровотечение

    Препарат назначают перед:

  • хирургией и во время операций, а также стоматологических процедур
  • перед любой деятельностью, которая может вызвать кровотечение
Опубликовано в Гематология Премиум Клиник